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AAV-AADC療法

AAV-AADC是一種基因療法

為什麼我會去查它呢

因為微生物正好念到

他跟帕金森氏症的治療是有相關性的,

周圍又有人飽受帕金森氏症的痛苦,所以想了解。




帕金森氏症網路上都有資料,大概的意思是因為神經細胞大量退化 ,

腦內無法合成足量多巴胺,造成的神經傳導出現問題

(多巴胺是一種神經傳導物質)

之前聽神經生物學的時候

老師的說法是說沒有辦法能夠讓這種病被治癒

只能利用多巴胺的前驅物來控制,

給予前驅物,使得多巴胺合成的濃度能維持,進而維持正常的神經傳導。

看似有用,但是過了某一個時間,也會因為分泌DOPA的細胞死去太多而失去作用,

所以那時候聽到還滿無言的。



但是剛剛念到這種病毒,發現他的特性常常用來做基因治療,

帕金森的例子裡,如果基因療法再搭配多巴胺前驅物的治療

可以長期而有效的改善症狀。 ( 他不是用 控制症狀 這個詞)




主角是AAV (adeno-associated virus),一種小病毒(parvovirus)

這種特殊的病毒只會感染人體內不會分裂的細胞

比如腦細胞、神經細胞



病毒的概念其實並不如大家所想的

都是壞蛋

事實上他是一條很有侵略性的基因

這條基因喜歡亂跳

從這個宿主跳到另外一個宿主

他亂跳能力的秘密

是因為這群基因的兩端有一些特殊序列

這些序列像是一些記號

可以提醒細胞裡面的剪刀

去把他剪下來

然後貼上,貼在宿主的基因內




而基因療法就是利用這點來進行治療

科學家會把兩端的記號留下

中間的基因替換掉

換成治療用基因

標題上的AADC就是一個例子

AADC的活性如果增加,多巴胺被合成的效率也會提升

自然可以用來改善多巴胺合成不足的問題



而且這種病毒的特性

使得大家可以放心的去用

特性1:他只能感染不會分裂的細胞,所以神經細胞就可以是他的目標。

特性2:他只有在有腺病毒存在的時候,才能夠進行複製,不然平常只會嵌入在細胞的基因裡。

所以我不要讓他感染腺病毒,就可以讓他把治療用基因帶進去宿主,但不進行複製,完成基因治療。



剛剛正好看到一個AAV-AADC治療的網誌



要說明一下的是

帕金森氏症是因為神經細胞的退化

而不是天生就缺乏AADC


但是造成的結果都很相似

而且兩個都可以利用這個療法改善

但是在帕金森氏症患者身上,我們希望能夠增加AADC的表現量(1變成多個),所以多加了AADC的基因進去

在AADC缺乏的患者身上,我們是希望能從(0變成1),讓AADC能夠順利表現

所以意義上可能稍微不同。





有興趣的可以去看看
http://tw.myblog.yahoo.com/aadc-children/

是一個有AADC缺乏症小孩的媽媽,

紀錄小孩治療過程的網誌,

感覺媽媽還滿堅強的,

我覺得很了不起。


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